欢迎登陆世界华人报,今天是:

收藏文章    设为首页

您当前所在的位置:首页  >  养生  >  正文

212.5万美元,史上最贵的药诞生了!

2019年05月27日 00:10:00 浏览:50036次 来源:德国华人资讯平台 供稿

文/帮德菌

        瑞士制药公司诺华公司的新药已获得美国食品和药物管理局的批准。

 

        这个新药仅仅是单剂量就需要212.5万美元!

 

        这是给2岁以下的儿童使用的基因疗法药物,专门治疗遗传性疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)。 

 

        这种罕见疾病导致肌肉萎缩,不治疗会导致早逝或终身残疾。

 

        这么贵的药能卖出去吗?

 

        这不用你操心了!

 

        当然能!

 

        诺华公司认为,这个药一次性使用可以挽救患者的生命,否则患者将依赖长期治疗,每年花费数十万美元。

 

        药物预计将于在今年在欧洲和日本获得批准。

 

脊髓性肌肉萎缩症

        脊髓性肌肉萎缩症(SpinalMuscularAtrophy)是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,是由于脊髓前角细胞运动神经元变性,导致患者近端肌肉对称性、进行性萎缩和无力,最终导致呼吸衰竭甚至死亡,居致死性常染色体遗传病第二位。

        属于常染色体隐性遗传病。

        发病率为1/6000~1/10000,若夫妻双方生过一个SMA患儿,则再生患儿的概率为25%,生无症状的携带者的概率为50%,生一个正常的孩子的概率为25%。

 

排名不分先后

全部...

关注二维码